Sessioni sponsorizzate non ecm

Giovedì 13 Novembre - Ore 12:15-13:15

Sala Nettuno 1 – PTC Therapeutics
Advancing PKU Care in Italy: Physician Perspectives, Multidisciplinary Approaches and Preparing for Innovation
12:15 La fenilchetonuria in Italia: presente e futuro, Andrea Pession
12:20 Controllo metabolico precoce e l’alleanza terapeutica, Albina Tummolo
12:30 Ottimizzazione delle terapie farmacologiche e preparazione alla transizione, Alberto B. Burlina
12:40 Outcome neurocognitivo nella fenilchetonuria, Filippo Manti
12:50 Aderenza terapeutica nel patient journey del paziente PKU, Chiara Cazzorla
13:00 Discussione integrata, domande incrociate e confronto multidisciplinare, Faculty All
13:10 Sintesi e ringraziamenti, Andrea Pession
13:15 Fine della sessione

Sala Nettuno 3 – Chiesi GRD
Malattia di Fabry e PEGunigalsidasi alfa: storia di un’evoluzione dalla biochimica alla clinica
Moderatore: Federico Pieruzzi
12:15 La PEGilazione, Diego Maria Michele Fornasari
12:30 L’aspetto immunologico, Mauro Cancian
12:45 Gli outcome clinici, Federico Pieruzzi
13:00 Q&A, Faculty All
13:15 Fine della sessione

Venerdì 14 Novembre - Ore 09:20-10:20

Sala Nettuno 1 – Immedica
Management a lungo termine delle UCD e del deficit di ARG1: dall’ottimizzazione dell’introito proteico alle esperienze italiane sulla terapia enzimatica sostitutiva. Confronto multidisciplinare
Moderatore: Marco Spada
09:20 Oltre la diagnosi delle UCD: nutrizione, terapia personalizzata e management a lungo termine, Alice Dianin, Marco Spada
09:45 ARG1-D: dalle red flags al follow up multidisciplinare. Un percorso diagnostico-terapeutico innovativo, Alessandro Burlina, Diego Martinelli
10:20 Fine della sessione

Sala Nettuno 3 – Sanofi
Malattia di Fabry: efficacia clinica della ERT in real world
Moderatori: Andrea Pession, Serena Gasperini
09:20 L’importanza della EBM: introduce Andrea Pession
09:30 Efficacia clinica in età pediatrica: dai trial registrativi alla RWE, Annalisa Madeo
09:50 Stabilità clinica e real world data, Eleonora Riccio
10:10 Discussione, Faculty All
10:20 Fine della sessione